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基因治疗手术首次应用于常见眼病

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来源: 作者: 2019-05-16 21:04:35

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牛津大学19日宣布,该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下,完成了世界第一例解决老年性黄斑变性(AMD)视力下降问题的基因治疗手术。

老年性黄斑变性眼疾是造成英国人视力丧失的主要原因。干性AMD是指一种黄斑细胞的慢性退化,它会给病人视觉中心部分造成间隙或影像斑点,导致病人日常生活中出现浏览和识别困难。接受第一例手术的是牛津大学年高80岁的奥斯本夫人。像许多AMD患者一样,她的双眼都有这种疾患,但左眼情况更为严重,中心视觉已经恶化,视力非常模糊。她说自己参与试验的目的是为了给那些AMD患者带来帮助。

导致AMD的一个关键因素是补体系统,其是人体免疫系统中与细菌作斗争的一个蛋白质系统。在产生黄斑变性时,这些蛋白质过度活跃并攻击视膜细胞,其方式与其攻击细菌的方式相似。而基因治疗的原理就是“停用”补体系统。

手术包括分离视膜和向眼底注射含有病毒的溶液。该病毒带有一种经过修饰的DNA序列,可以感染视膜色素上皮(RPE)细胞,并可以纠正导致AMD的遗传缺陷。因效果被认为是持久的,理想情况下,基因治疗只需进行一次。

麦克拉伦解释说:“利用病毒这种天然存在的生物体,将DNA传递到病人的细胞中。当病毒在视膜细胞内打开时,会释放出经过克隆的DNA,细胞开始制造可以改变疾病的蛋白质,来纠正由补体系统造成的炎症。”他希望随着医疗器械和相干基因治疗技掌握排卵期可控制胎儿性别
术的发展,在未来几年内,得了干性AMD眼疾的人能够得到有效治疗。

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